Stigle su dobre vesti za obolele od cistične fibroze.
Evropska agencija za lekove (EMA) je 21. avgusta konačno odobrila lek Kaftrio (Trikafta) za bezbedno korišćenje i u Evropi, čime je i u našoj zemlji olakšan put do ove inovativne terapije.
Kaftrio je trenutno jedina nada obolelima, jer konačno postoji genska terapija koja im može pomoći da imaju dug i normalan život. U Srbiji je trenutno nekoliko pacijenata sa CF životno ugroženo, a kako transplantacija pluća u Srbiji nažalost nije opcija, Trikafta (novi naziv Kaftrio) je njima jedina nada.
CF borci umiru u godinama kada treba da osnivaju porodice i zato apelujemo na nadležne organe da obrate pažnju da i oni dobiju šansu za život. Kod obolelih od cistične fibroze, zbog mutacije gena, stvara se defektan protein na ćelijskoj membrani. Proteina nema dovoljno i oštećena mu je funkcionalnost (protein je u stvari “kanal”za jone hlora).
Tri leka u sastavu Kaftria (Trikafta) povećavaju broj tih proteina i poboljšavaju njihovu provodljivost za jone hlora, zahvaljujući čemu je sekret koji se stvara (na primeru pluća) manje gust i može da se iskašlje, ređe su infekcije i upale pluća, funkcija pluća biva duže očuvana, poboljšava se kvalitet života i produžuje život obolelih od cistične fibroze.