Evropska agencija za lekove (EMA) je 21. avgusta konačno odobrila lek Kaftrio (Trikafta) za bezbedno korišćenje i u Evropi, čime je i u našoj zemlji olakšan put do ove inovativne terapije.

Kaftrio je trenutno jedina nada obolelima, jer konačno postoji genska terapija koja im može pomoći da imaju dug i normalan život. U Srbiji je trenutno nekoliko pacijenata sa CF životno ugroženo, a kako transplantacija pluća u Srbiji nažalost nije opcija, Trikafta (novi naziv Kaftrio) je njima jedina nada.

CF borci umiru u godinama kada treba da osnivaju porodice i zato apelujemo na nadležne organe da obrate pažnju da i oni dobiju šansu za život. Kod obolelih od cistične fibroze, zbog mutacije gena, stvara se defektan protein na ćelijskoj membrani. Proteina nema dovoljno i oštećena mu je funkcionalnost (protein je u stvari “kanal”za jone hlora).

Tri leka u sastavu Kaftria (Trikafta) povećavaju broj tih proteina i poboljšavaju njihovu provodljivost za jone hlora, zahvaljujući čemu je sekret koji se stvara (na primeru pluća) manje gust i može da se iskašlje, ređe su infekcije i upale pluća, funkcija pluća biva duže očuvana, poboljšava se kvalitet života i produžuje život obolelih od cistične fibroze.

Dr Marko Bogdanovic

Dr Marko Bogdanović je specijalista opšte hirurgije na Klinici za digestivnu hirurgiju UKCS, sa užim profesionalnim fokusom na HPB hirurgiju i onkologiju. Detaljne informacije o kliničkom radu, stručnim usavršavanjima i naučnim doprinosima možete pogledati na stranici: Kompletna biografija autora.

www.svetmedicine.com

The post Odobren lek za cističnu fibrozu Kaftrio – (Trikafta) appeared first on Svet Medicine.

Američka agencija za lekove odobrila je lek Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), prvu trostruku terapijsku kombinaciju u tretmanu bolesnika sa najčešćom mutacijom cistične fibroze. Lek je odobren za upotrebu kod bolesnika straijih od 12 godina, sa cističnom fibrozom, a koji imaju makar jednu mutaciju F508del na CTFR genu, za koji se procenjuje da je prisutan kod oko 90% obolelih od cistične fibroze.

Cistična fibroza je retko, progresivno, po život opasno oboljenje, a odlikuje je formiranje tankog mukoznog sloja u plućima, digestivnom traktu I drugim delovima tela. Vodi ka ozbiljnim respiratornim I digestivnim problemima, ali I drugim komplikacijama poput infekcija I dijabetesa. Cističnu fibrozu uzrokuje defektni protein, koji je rezultat mutacije u CFTR genu. Postoji preko 2000 znanih mutacija, ali je najučestalija F508del mutacija.

Trikafta je kombinacija tri leka, čija je meta defektni CFTR protein. Lek pomaže da se protein, koji je produkt CFTR genske mutacije, funkcioniše efikasnije. Trikafta je prvi odobreni tretman koji je efikasan kod bolesnika starijih od 12 godina sa makar jednom F508del mutacijom, koja se inače sreće u oko 90% obolele populacije.

Efikasnost I sigurnosni profil leka je ispitan kroz dve studije, na preko 500 bolesnika. Među neželjenim efektima treba pomeniti svrab, osip, glavobolja, proliv, laboratorijski povišene vrednosti transaminaza i kreatin-fosfokinaze, rinoreja, rinitis, infekcije gornjeg respiratornog trakta, bolovi u trbuhu.

Trikafta je proizvod farmaceutske kuće Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

izvor 

Dr Marko Bogdanovic

Dr Marko Bogdanović je specijalista opšte hirurgije na Klinici za digestivnu hirurgiju UKCS, sa užim profesionalnim fokusom na HPB hirurgiju i onkologiju. Detaljne informacije o kliničkom radu, stručnim usavršavanjima i naučnim doprinosima možete pogledati na stranici: Kompletna biografija autora.

www.svetmedicine.com

The post Nova terapija u lečenju cistične fibroze – Trikafta appeared first on Svet Medicine.