Multipli mijelom je retki tip karcinoma krvi kod kojeg abnormalne plazma ćelije se talože u kostima i formiraju tumore u kostima tela. Ova bolest sprečava koštanu srž u produkciji dovoljne količine zdravih ćelija krvi, što rezultira u njihovom smanjenom broju. Mijelom takođe oštećuje kosti i bubrege i slabi imunski sistem. Tačan uzrok nastanka multiplog mijeloma nije jasan. Prema NCI (američkom nacionalnom institutu za rak) mijelom se javlja u oko 1,8% svih novootkrivenih karcinoma u SAD tokom 2020. godine. 

Abecma (idecabtagene vicleucel) je B-ćelijski maturacioni antigen (BCMA) direktno genetski modifikovan autologni himerni antigen receptor (CAR) T-ćelijske terapije. Svaka doza Abecma (idecabtagene vicleucel) je individualno prilagođen tretman, koji je kreiran koristeći bolesničke T-ćelije, koje su tip belih krvnih ćelija, koje pomažu borbu protiv mijeloma. Bolesničke T-ćelije se skupljaju i genetski modifikuju da uključe novi gen koji potpomaže targetiranje i ubijanje ćelija mijeloma. Kada se ćelije jednom modifikuju, one se vraćaju nazad u bolesnika.

Sigurnost i efikasnost Abecma (idecabtagene vicleucel) je proverena kroz multicentričnu studiju na oko 127 bolesnika sa relapsom mijeloma (mijelom koji se vraća nakon kompletiranja terapije) i refraktarnim mijelomom (mijelom koji ne reaguje na terapiju), a koji su primili prethodno makar tri terapijske linije. Oko 72% bolesnika je delimično ili kompletno reagovalo na ovaj novi terapijski protokol. Oko 28% bolesnika je pokazalo kompletn odgovor, dok je 65% bolesnika imalo kompletan odgovor makar 12 meseci.

Terapija sa Abecma (idecabtagene vicleucel) može imati ozbiljne neželjene efekte (citokinski oslobađajući sindrom (CRS), hemofagcitna limfohistiocitoza/makrofagni aktivirajući sindrom (HLH/MAS), neurološka toksičnost i prolongirana citopenija. Među najčešćim neželjenim efektima su CRS, infekije, zamor muskuloskeletni bol, slabost imunskog sistema. Zbog rizika od CRS i neurološke toksičnosti, primena leka Abecma (idecabtagene vicleucel) zahteva ordiniranje u bolničkim uslovima.

Lek Abecma (idecabtagene vicleucel) je proizvod farmaceutske kuće Celgene Corporation, a Bristol Myers Squibb company.

izvor: fda.com

Dr Marko Bogdanovic

Dr Marko Bogdanović je specijalista opšte hirurgije na Klinici za digestivnu hirurgiju UKCS, sa užim profesionalnim fokusom na HPB hirurgiju i onkologiju. Detaljne informacije o kliničkom radu, stručnim usavršavanjima i naučnim doprinosima možete pogledati na stranici: Kompletna biografija autora.

www.svetmedicine.com

The post Abecma (idecabtagene vicleucel) – novi lek u terapiji multiplog mijeloma appeared first on Svet Medicine.

Američka agencija za lekove (FDA) sredinom decembra odobrila je lek Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl),  novi vid genske terapije, u lečenju dece i odraslih sa naslednom formom gubitka vida koja može voditi slepilu. Luxturna je prvi vid genske terapije odobren u SAD koji je ciljan na oboljenja uzrokovana mutacijama specifičnih gena.

Luxturna je odobrena u terapiji pacijenata sa  potvrđenim bialelnim RPE65 mutacijom povezanom retinalnom distrofijom koja vodi gubitku vida i može kao  ishod imati slepilo u određenom broju pacijenata.

Nasledne retinalne distrofije  su široka grupa genetskih oboljenja retine koja su povezana sa progresivnim gubitkom vida a uzrokuju ih mutacije na bilo kom od 220 različitih gena. Procenjuje se da samo u SAD ima oko 2000 osoba sa bialelnom RPE65 muticijom povezanu retinalnu distrofiju.  RPE65 gen daje informacije u stvaranju enzima koji je esencijalan za normalan vid. Osobe kod kojih postoji ova bialelna  RPE65 mutacijom povezana retinalna distrofija  imaju tokom vremena progresivan gubitak vida. Gubitak vida, naročito tokom detinjstva ili adolescencije, progresivno vodi ka kompletnom slepilu.

Luxturna funkcioniše tako što donosi normalnu kopiju RPE65 gena direktno do retinalne ćelije. Ove retinalne ćelije potom produkuju normalan protein koji konvertuje svetlost u elektični signal u retini kako bi povratio pacijentov izgubljeni vid.

Najčešći neželjeni efekti terapijom Luxturnom uključuju konjuktivalnu hiperemiju (crvenilo oka), kataratku, povišen intraokularni pritisak…

Luxturna je proizvod farmaceutske kuće Spark Therapeutics Inc.

izvor

Dr Marko Bogdanovic

Dr Marko Bogdanović je specijalista opšte hirurgije na Klinici za digestivnu hirurgiju UKCS, sa užim profesionalnim fokusom na HPB hirurgiju i onkologiju. Detaljne informacije o kliničkom radu, stručnim usavršavanjima i naučnim doprinosima možete pogledati na stranici: Kompletna biografija autora.

www.svetmedicine.com

The post Luxturna – novi vid genske terapije u lečenju naslednog gubitka vida appeared first on Svet Medicine.

FDA je odobrila Kymriah (tisagenlecleucel) za određene pedijatrijske i adolescentne pacijente sa formom akutne limfoblastne leukemije (ALL). Kymriah, ćelijski bazirana genska terapija, je odobrena u SAD u tretmanu bolesnika do 25 godina starosti sa B-ćelijskim prekursorom ALL koji je refraktaran ili je u drugom ili kasnijem relapsu.

Kymriah je genetski modifikovana T-ćelijska autologna imunoterapija. Svaka doza Kymriah je posebno prilagođena terapija koja koristi individualne, sopstvene (pacijentove) T-ćelije (limfocite). Pacijentove T-ćelije se skupljaju i šalju u proizvodni centar gde se genetski modifikuju kako bi uključivali nove gene  koji sadrže specifični protein (himerni antigen receptor CAR) koji usmerava T-ćeliju ka meti i ubija leukemične ćelije koje imaju specifični antigen CD19 eksprimiran na svojoj površini. Čim se ćelije modifikuju one se infuzijom vraćaju pacijentu kako bi ubijale karcinomske ćelije.

ALL predstavlja karcinom koštane srži i krvi, u kojem telo pravi abnormalne limfocite. Bolest se razija progresivno i predstavlja najčesći karcinom kod dece u SAD. ALL  može biti ili T-ćelijskog ili B-ćelijskog porekla, ali je najčešći B-ćelijski. Kymriah je odobren u upotrebi kod pedijatrijske i adolescente grupe obolelih sa B-ćelijskim ALL i usmeren je naročito prema onim pacijentima kod kojih karcinom nije reagovao ili se vratio nakon inicijalnog tretmana (što se inače i događa kod oko 15-20% pacijenata).

Sigurnost i efikasnost leka je pokazana kroz multicentričnu studiju koja je obuhvatala oko 63 pacijenata sa relapsnom ili refraktarnom B-ćelijskom prekursornom ALL. Ukupna stopa reemisije unutar 3 meseca tretmana je 83%.

Tretman sa Kymriah ima i svoje potencijalne ozbiljne neželjene efekte. Dolazi sa upozorenjem za citokin oslobađajući sindrom (cytokine release syndrome CRS) koja predstavlja sistemski odgovor na aktivaciju i proliferaciju CAR T-ćelija prouzrokujući visoku telesnu temperaturu i sindrom slučan gripu, ali i neurološke ispade. I CRS i Neurološki događaji mogu biti životno ugrožavajući. Druga neželjena dejstva Kymriah uključuju ozbiljne infekcije, hipotenziju, akutno oštećenje bubrega, groznicu, hipoksiju. Većina simptoma se javlja unutar 22 dana od primene infuzione terapije Kymriah. Kako je CD19 antigen prezentovan na normalnim B-ćelijama, može postojati povišen rizik od infekcija u jednom dužem vremenskom intervalu.

FDA je takođe odobrila lek Actemra (tocilizumab) u tretmanu CAR T-ćelijski indukovanih ozbiljnih i po život opasnih CRS kod pacijanata iznad 2 godine starosti. Zbog rizika od CRS i neuroloških događaja, Kymriah je odobrena uz povišen rizik i zahteva upotrebu u strogo kontrolisanim hospitalnim uslovima (prema protokolu neophodno je da zdravstvena ustanova ima tocilizumab)

U cilju evaluacije daljeg dugotrotrajne sigurnosti neophodno je da proizvođač (Novartis) sprovede postmarketinšku opservacionu studiju uključenih pacijenata u terapiji Kymriah.

Kymriah je proizvod farmaceutske kuće Novartis Pharmaceuticals Corp., a Actemra farmaceutske kuće Genentech Inc.

Dr Marko Bogdanovic

Dr Marko Bogdanović je specijalista opšte hirurgije na Klinici za digestivnu hirurgiju UKCS, sa užim profesionalnim fokusom na HPB hirurgiju i onkologiju. Detaljne informacije o kliničkom radu, stručnim usavršavanjima i naučnim doprinosima možete pogledati na stranici: Kompletna biografija autora.

www.svetmedicine.com

The post Kymriah – prva genska terapija u lečenju akutne limfoblastne leukemije appeared first on Svet Medicine.